Исследовательская работа Фонда с начала его существования велась по нескольким направлениям: глобальные проблемы, социально – экономические и социально-политические процессы в России и мире, история Перестройки, новейшая история России.

Фонд проводит международные и российские конференции, семинары, «круглые столы» экспертов. По результатам исследований и конференций публикуются монографии и сборники материалов. Доклады, подготовленные Фондом, представляются в ООН и другие международные организации, направляются главам государств, правительств, парламентов, руководителям крупнейших корпораций, политическим, интеллектуальным и духовным лидерам. Широкий отклик в политических и научных кругах получили доклады «Глобальная безопасность» (1994, подготовлен совместно с «Горбачев-Фондом/Северная Америка» и «Фондом Раджива Ганди»), «Национальные интересы и проблемы безопасности России» (1997), «Самоопределение России». Доклад по итогам исследования «Россия в формирующейся глобальной системе (2000), «Перестройка двадцать лет спустя» (2005), «Социальное неравенство и публичная политика» (2006).

За время существования Фонда его Президент и сотрудники опубликовали несколько десятков книг и брошюр, сотни статей в периодических изданиях в России и за рубежом.

Важное место в деятельности Фонда занимают поездки М.С. Горбачева по России и зарубежным странам. Президент Фонда участвует в международных конференциях, выступает с докладами и лекциями, встречается с общественностью, молодежью и студентами, видными политическими и общественными деятелями, парламентариями, представителями международных организаций, начиная с ООН. Темы выступлений М.С. Горбачева: проблемы глобализации и международной безопасности, включая проблемы ядерного разоружения; борьба с бедностью и отсталостью, экологические вызовы, в том числе вопросы, связанные с сохранением водных ресурсов планеты; экономическое сотрудничество, будущее России, европейские процессы и т.д.

Экс-президент СССР, сотрудники Фонда прочитали сотни лекций в самых разных аудиториях. Горбачев-Фонд стал одним из важных элементов нарождающегося гражданского общества в России. В исследовательской деятельности Фонда участвуют видные представители научных кругов России, стран СНГ, США, Канады, Японии, Германии, Франции, Испании, Италии, Южной Кореи и других стран.

Особое внимание Фонд уделяет программам гуманитарной помощи и благотворительности. Это продолжение традиции, в возрождении которой в нашей стране семья Горбачевых сыграла важную роль. Оказывая посильную помощь людям, нуждающимся в лечении, а также российским медицинским учреждениям, Горбачев-Фонд считает приоритетом в этой области детское здравоохранение. Фонд оказал решающее содействие Научно-исследовательскому институту детской гематологии в закупке оборудования и лекарств, подготовке врачей и медперсонала, во внедрении и освоении передовых методов лечения заболеваний крови. При прямой финансовой поддержке Фонда, его партнеров был создан первый в Москве Центр трансплантации костного мозга для детей, страдающих лейкемией, а затем ряд подобных центров в российских регионах.

За время деятельности Горбачев-Фонда на гуманитарные программы в России было направлено более одиннадцати миллионов долларов США. При сборе средств Фонд опирается на своих партнеров, среди которых: Американское онкологическое общество, благотворительные американские и немецкие организации, отдельные филантропы.

С 2002 г. приоритетным направлением гуманитарной деятельности Фонда стал сбор средств для строительства здания Института детской гематологии и трансплантологии имени Раисы Максимовны Горбачевой в Санкт-Петербурге.

В 2006 г. при поддержке Горбачев-Фонда, семьи Горбачевых и депутата Государственной Думы РФ, Президента Благотворительного Резервного Фонда А.Е. Лебедева в Лондоне создан Международный Фонд имени Раисы Горбачевой, финансирующий проекты, направленные на борьбу с детской лейкемией и раком. При участии Фонда было осуществлено строительство Института детской гематологии и трансплантологии имени Р.М.Горбачевой в Санкт-Петербурге, торжественное открытие которого состоялось 20 сентября 2007 г.